ANVISA Aprova Tratamento com RNAi para Cardiomiopatia por Amiloidose

ANVISA aprova nova indicação de tratamento baseado em RNAi para cardiomiopatia por amiloidose ATTR

Em 1 de abril de 2025, a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou a aprovação da ampliação da indicação do medicamento AMVUTTRA® (vutrisirana sódica) para o tratamento da cardiomiopatia associada à amiloidose mediada por transtirretina (ATTR-CM). Esta nova indicação é um marco importante para pacientes adultos que sofrem dessa condição debilitante, que pode ser tanto hereditária quanto selvagem.

A Alnylam, uma das líderes em tratamentos que utilizam a tecnologia de RNA interferente (RNAi), já havia recebido aprovação para o uso de AMVUTTRA no Brasil em 2022, quando o medicamento foi liberado para tratar a polineuropatia associada à amiloidose hereditária (hATTR-PN). Agora, com a nova autorização, o tratamento se estende também aos casos de cardiomiopatia, oferecendo uma nova esperança a milhares de pacientes.

O papel do AMVUTTRA no tratamento da amiloidose ATTR

AMVUTTRA é um tratamento inovador que atua nas fases iniciais do processo fisiopatológico da amiloidose ATTR. Ele promove uma rápida redução dos níveis plasmáticos da proteína transtirretina (TTR), que é responsável pela formação das fibrilas amiloides que causam danos irreversíveis ao coração e a outros órgãos. O medicamento é administrado em apenas quatro doses subcutâneas por ano, o que representa uma alternativa prática e menos invasiva em comparação a outros tratamentos disponíveis.

Os resultados clínicos demonstraram que o uso de AMVUTTRA está associado a uma significativa redução na deposição de fibrilas de TTR, contribuindo não apenas para a preservação da função cardíaca, mas também para a melhora da qualidade de vida dos pacientes. O cardiologista Dr. Fábio Fernandes, Professor Colaborador Médico na Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo, destacou a importância dessa nova opção terapêutica, enfatizando que a simplicidade do regime de tratamento pode transformar a vida dos pacientes que enfrentam essa condição grave.

Impacto da amiloidose ATTR na vida dos pacientes

A amiloidose ATTR é uma doença progressiva e frequentemente subdiagnosticada, que pode levar à insuficiência cardíaca e a um prognóstico desfavorável. Os pacientes com essa condição enfrentam um impacto significativo em sua qualidade de vida devido aos sintomas debilitantes e à rápida deterioração da função cardíaca. Estima-se que a cardiomiopatia ATTR afete mais de 300 mil pessoas em todo o mundo, tornando a busca por tratamentos eficazes ainda mais urgente.

Resultados do estudo clínico HELIOS-B

A aprovação da nova indicação para AMVUTTRA se baseou nos resultados promissores do estudo clínico de Fase 3, denominado HELIOS-B. Este estudo avaliou a eficácia do medicamento em comparação ao placebo, demonstrando uma redução de 28% no risco de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes durante um período de tratamento que pode se estender até 36 meses. Além disso, os dados coletados mostraram uma preservação significativa da capacidade funcional e da qualidade de vida dos pacientes tratados com AMVUTTRA.

Um desfecho secundário do estudo, que analisou um período total de 42 meses, revelou uma redução de 35% na mortalidade por todas as causas. Os pacientes que receberam AMVUTTRA como tratamento monoterápico apresentaram uma redução de 33% na mortalidade por todas as causas, além de uma melhora nos biomarcadores NT-proBNP e troponina I, que estão associados a desfechos cardiovasculares.

Segurança e tolerabilidade do AMVUTTRA

A segurança e a tolerabilidade do AMVUTTRA foram bem estabelecidas em estudos anteriores, como o HELIOS-A, que focou em pacientes com amiloidose hereditária com polineuropatia. Os eventos adversos reportados foram semelhantes aos do placebo, indicando que o medicamento possui um bom perfil de segurança. O tratamento é uma importante adição ao arsenal terapêutico disponível para a amiloidose ATTR, especialmente considerando o histórico de poucas opções eficazes para os pacientes.

Com a ampliação da indicação do AMVUTTRA, o Brasil se reafirma como um país comprometido com a inovação na saúde, oferecendo acesso a tratamentos de ponta para condições raras e complexas. A Alnylam, por meio de sua tecnologia de RNAi, continua a trabalhar para desenvolver soluções que não apenas tratem a doença, mas que também melhoram a qualidade de vida dos pacientes.

Essa nova abordagem terapêutica marca um avanço significativo na luta contra a amiloidose ATTR, possibilitando que os pacientes vivam com mais saúde e qualidade de vida.

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